Doenças Raras

Brasil


Concentrando-se em necessidades médicas não atendidas, a Sanofi Genzyme desenvolveu terapias inovadoras para pacientes com pouca ou nenhuma opção de tratamento.

Terapias Personalizadas

Ao longo dos anos, tanto por desenvolvimentos internos como por aquisição e parcerias estratégicas, na área de Doenças Raras a Sanofi Genzyme está voltada a pequenas populações de pacientes através de cuidados personalizados e produtos altamente especializados. Atualmente, atende nas seguintes áreas de tratamento:

  • Doença de Gaucher
  • Doença de Fabry
  • Doença de Pompe
  • MPS I

As Doenças Raras são condições crônicas e debilitantes que afetam menos de cinco a cada 10 mil pessoas. Estima-se que atualmente existam de 5.000 a 8.000 doenças raras distintas que afetam de seis a oito por cento da população. Seu diagnóstico é muitas vezes tardio pois o conhecimento sobre essas doenças é limitado, tanto na sociedade como na comunidade médica. 80% das Doenças Raras é de origem genética.

Doenças de Depósito Lisossômico

As Doenças de Depósito Lisossômico (DDLs) são um grupo de condições genéticas raras causadas por deficiências de enzimas e representam a pedra fundamental dos negócios da Sanofi Genzyme e a área médica pela qual somos mais conhecidos. De fato, durante os primeiros dez anos da empresa, nosso foco primário esteve em encontrar um tratamento para uma DDL chamado “doença de Gaucher”. Em 1984 fomos pioneiros na primeira terapia de substituição de enzimas para o tratamento dessa doença, estabelecendo nossa liderança neste campo.

Nosso Primeiro Paciente

Em 1983, Brian Berman, então com três anos de idade, foi o primeiro paciente com a doença de Gaucher a ser tratado com sucesso através da terapia de reposição enzimática. Sua notável recuperação inspirou a Sanofi Genzyme a continuar com o desenvolvimento da terapia. Hoje, ele é pai de quatro filhos e presidente da National Gaucher Foundation nos Estados Unidos.

Nosso trabalho pioneiro no campo da engenharia genética e de fabricação de DNA recombinante tornou possível a produção em escala industrial de terapias de reposição enzimática para algumas DDLs que até então não tinham tratamento, como a doença de Gaucher, doença de Fabry, MPS I e doença de Pompe.

Todas as nossas terapias de reposição enzimática foram os primeiros tratamentos disponíveis para pacientes e, em alguns casos, ainda são os únicos.

Seguindo adiante, continuamos a inovar em nome da comunidade DDL. Estamos desenvolvendo medicamentos para DDLs sem opções de tratamento no momento e estamos aplicando nossa expertise no campo da genética em novas formas de fornecimento de tratamentos, tais como medicamentos orais.

Arina, de São Petersburgo, foi a primeira paciente com a doença de Gaucher tratada pela Sanofi Genzyme na Rússia.
Nossa Inspiração
Última Atualização 17/08/2016
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